Utforskar nya möjligheter att bota patienter med blodcancern MDS

Wallenberg Clinical Scholar Eva Hellström-Lindberg värnar om det viktiga samarbetet mellan forskning och sjukvård. Ödmjukhet och nyfikenhet är hennes drivkrafter i arbetet att förbättra långtidsprognosen för patienter med blodcancerformen myelodysplastiskt syndrom, MDS.

Eva Hellström-Lindberg

Överläkare och professor i hematologi

Wallenberg Clinical Scholar 2018

Lärosäte:
Karolinska Institutet

Forskningsområde:
Utveckling av nya behandlingar för myelodysplastiskt syndrom, MDS.

Det är bara en kort promenad från labben i forskningshuset Neo till patienterna på Karolinska Universitetssjukhuset i Huddinge. Eva Hellström-Lindberg har bytt om till sjukhuskläder och visar vägen genom sjukhusets korridorer till kliniken för hematologi, blodsjukdomar.

Hon har i över tre decennier forskat om myelodysplastiskt syndrom (MDS) parallellt med sin roll som läkare. MDS är en allvarlig blodcancersjukdom som i många fall övergår i en aggressiv form av leukemi. Ungefär 300 personer drabbas varje år i Sverige.

– När jag började arbeta med den här sjukdomen för 35 år sedan var det inte ens en diagnos. Jag träffade patienter som hade väldigt dåliga blodvärden och hög risk att utveckla leukemi. Det var äldre jättesjuka patienter som ingen begrep sig på. Då startade jag först den svenska och sedan den nordiska MDS-gruppen för att bedriva forskningsstudier.

Ju mer man har kunnat beskriva sjukdomen och börjat testa olika behandlingar desto mer har den forskning som lett till biologisk och molekylär förståelse utvecklats, berättar Eva Hellström-Lindberg.

– Det har hänt otroligt mycket på det här området och den nordiska MDS-gruppen är mycket framstående. Det är roligt att vara med och bidra till den här utvecklingen.

”Jag vill arbeta med långsiktiga och högkvalitativa studier, med högt ställda mål att förbättra för patienterna. Det här anslaget gör att jag vågar ta större steg och dra igång projekt som jag vet kommer att ta lång tid.”

Två huvudmål

På kliniken träffar hon patienter som kommer för utredning och diagnos.

– Vi träffar 80-90 patienter per år här. De kommer från primärvården, men också för second opinion från resten av Sverige och internationellt.

Verksamheten omfattar även en stor biobank. Blod och benmärg från MDS-patienterna sparas och studeras, både för att kunna ge rätt behandling och för användning i olika forskningsprojekt.

I mötet med patienterna får Eva Hellström-Lindberg inspiration och idéer till forskningen.

– Jag lär mig något från varje patient. Som Wallenberg Clinical Scholar har jag två tydliga mål. Det ena är att bota fler patienter med MDS. Det är ett viktigt mål med många olika delar som syftar till att förbättra långtidsprognosen för patienterna. Det andra huvudmålet är att förstå och behandla den svåra blodbristen vid MDS.

Genpanel ger svar

För patienter med högrisk-MDS är benmärgstransplantation, eller stamcellstransplantation som det också kallas, det enda sättet att bota sjukdomen, förklarar Eva Hellström-Lindberg.

­– De här patienterna har en förväntad överlevnad på ett år utan behandling. Vi kan aldrig lova något, men min målsättning är alltid att bota dem.

Vid MDS är det ett 50-tal gener som kan ha mutationer, oftast har patienten mellan en och sex sådana mutationer. Den genetiska informationen är ett användbart verktyg i utredningen av patienterna.

– Vi använder genpanelen, som vi varit med och tagit fram, för att undersöka hur det ser ut för varje patient. Baserat på resultatet gör vi en prognos och det kan också vägleda oss i vilken behandling som ska ges.

Ett stort problem med MDS är att återfallsrisken är över 30 procent, och för vissa grupper uppemot 50 procent. Inom en stor nordisk studie som Eva Hellström-Lindberg leder utvecklas en ny lovande metod för att förutsäga återfall.

– Det görs genom att titta på patientens egna genmarkörer med en metod som kan hitta dem på ett mycket tidigt stadium. Vi visar i en pilotstudie att man kan förutsäga återfall många månader innan det syns med vanliga kliniska metoder.

Metoden testas nu på 200 patienter. Förhoppningen är att den sedan ska användas som rutin för att följa upp alla patienter efter transplantation. Tanken är att om man kan hitta och behandla de som riskerar återfall tidigare så blir återfallen mycket färre.

Att hitta nya sätt att behandla MDS kräver långsiktiga och breda angreppssätt. I det här arbetet samarbetar Eva Hellström-Lindberg bland annat med professor Sten Eirik Jacobsen på Karolinska Institutet kring förståelsen för blodcancerstamceller.

– Tillsammans försöker vi förstå hur ska vi attackera cancerstamcellerna eftersom de klassiskt är okänsliga för vanlig kemoterapi.

Samarbete viktigt

Vid lågrisk-MDS handlar det oftast om att behandla blodbristen.

– Då är förstahandsbehandlingen hormonet erytropoietin, EPO, som stimulerar kroppen att producera fler röda blodkroppar. Det är en behandling som vi tog fram i nordiska MDS-gruppen i mitten på 1990-talet.

I labbet på Neo försöker forskargruppen förstå de blodkroppsbildande stamcellerna hos de här patienterna, och hitta koncept som antingen kan uppmuntra de friska stamcellerna eller hålla de sjuka nere.

Eva Hellström-Lindberg återkommer till vikten av att arbeta både med patienterna på kliniken och i labbet, och av att samarbeta i större sammanhang. Det gäller att aldrig tro att man sitter på alla svar själv, understryker hon.

– Jag tror att det går att väsentligen förbättra för patienter med så här komplexa sjukdomar om man bestämmer sig för att ta i från tårna. Och då behövs hela skalan från förståelsen av stamceller till kliniska studier.

Text Susanne Rosén
Bild Magnus Bergström